یکی از مدرن‌ترین شیوه‌‌‌های درمانی، ژندرمانی است. اما پزشکان از این شیوه چگونه برای درمان بیماری‌ها استفاده می‌کنند؟ ژندرمانی به فرایندی گفته می‌شود که در آن DNA برای درمان یک بیماری ژنتیکی وارد بدن بیمار می‌شود. DNA جدید معمولا شامل یک ژن سالم است که به‌منظور اصلاح اثرات یک جهش بیماری‌زا وارد عمل می‌شود.
در ژندرمانی از بخش‌هایی از DNA (معمولا ژن‌ها) برای درمان بیماری یا جلوگیری از بروز آن استفاده می‌شود.
DNA به‌دقت انتخاب می‌شود تا اثرات ژن جهش‌یافته که باعث بیماری شده از بین برود.
این تکنیک برای اولین بار در سال ۱۹۷۲ مورد استفاده قرار گرفت اما از آن زمان تاکنون دانشمندان با استفاده از این تکنیک موفقیت‌های کمی در درمان بیماری‌های انسان داشته‌اند.
ژندرمانی یک شیوه درمانی نویدبخش برای درمان برخی بیماری‌های ژنتیکی مانند دیستروفی عضلانی و فیبروز کیستیک است.
با توجه به نوع سلولی که قرار است درمان شود، از دو نوع ژندرمانی استفاده می‌شود که عبارتند از:
الف- ژندرمانی سلول‌های سوماتیک: در این روش بخشی از DNA به هر سلولی که توانایی تولید اسپرم یا تخمک ندارد، منتقل می‌شود. در این روش تاثیرات ژندرمانی به فرزند بیمار منتقل نمی‌شود.
ب- ژندرمانی ژرم‌لاین: در این روش بخشی از DNA به سلول‌هایی که اسپرم یا تخمک تولید می‌کنند، منتقل می‌شود. در این روش اثرات ژندرمانی به فرزند بیمار و نسل‌های بعدی او منتقل می‌شود.
تکنیک‌های ژندرمانی
تکنیک‌های زیادی برای اجرای ژندرمانی وجود دارد که عبارتند از:
درمان با تقویت ژن
از این تکنیک برای درمان بیماری‌هایی استفاده می‌شود که در آن‌ها یک ژن جهش‌یافته باعث توقف تولید یک ماده مهم در بدن مانند پروتئین شده است.
در این تکنیک DNAای وارد بدن می‌شود که حاوی نسخه‌ای سالم از ژن جهش‌یافته است. این نسخه سالم به سلول مورد نظر باز می‌گردد.
این ژن جدید ماده‌ای سالم به مقدار کافی تولید می‌کند تا جایگزین پروتئین ازدست‌رفته شود.
این تکنیک زمانی موفقیت‌آمیز است که پس از آن بیماری بازنگردد و آسیبی ماندگار به بدن بیمار نرسد.
برای مثال، از این تکنیک برای درمان اختلال‌های کارکردی مانند مانند فیبروز کیستیک استفاده می‌شود. در این شیوه نمونه سالم ژن جهش‌یافته به‌منظور حل مسئله وارد بدن فرد می‌شود (به تصویر زیر توجه کنید).
درمان با مهار ژن
این تکنیک مناسب درمان بیماری‌های عفونی، سرطان و بیماری‌های موروثی است که در اثر فعالیت نامناسب ژن به وجود آمده‌اند.
هدف از این تکنیک ورود ژن به بدن فرد بیمار در جهت کارهای زیر است:
الف- جلوگیری از بیان یک ژن دیگر.
ب- ایجاد تداخل در فعالیت محصول یک ژن دیگر.
اساس این تکنیک، حذف فعالیت ژنی است که باعث رشد سلول‌های بیماری‌زا شده است.
برای مثال، بروز سرطان گاهی نتیجه فعالیت بیش از حد یک آنکوژن (ژن‌های تومورزا که باعث رشد سلول می‌شوند) است. به همین دلیل، با حذف فعالیت این آنکوژن با استفاده از تکنیک درمان با مهار ژن، از رشد سلول جلوگیری شده و سرطان در آن مرحله‌ای که هست متوقف می‌شود.
از بین بردن سلول‌های مشخص
این تکنیک مناسب بیماری‌هایی مانند سرطان است که می‌توان آن‌ها را با از بین بردن گرو‌ه‌های مشخصی از سلول‌ها درمان کرد.
هدف این تکنیک انتقال DNA به سلول بیماری است که باعث از بین رفتن آن سلول شده است.
این تکنیک را با یک یا دو شیوه زیر می‌توان اجرا کرد:
الف- در این روش DNA واردشده حاوی یک ژن «انتحاری» است. این ژن یک ماده سمی تولید کرده که باعث از بین رفتن سلول بیمار می‌شود.
ب- در این روش DNA واردشده (ژن نشان‌گر یا ژن شاخص) باعث بیان یک پروتئین می‌شود که سلول‌های آسیب‌دیده را هدف قرار می‌دهد. در نتیجه این فرایند، سیستم ایمنی طبیعی بدن به سلول‌های بیمار حمله می‌کند.
نکته مهم در این روش این است که فرایند ورود DNA به سلول‌ها به شیوه‌ای درست و دقیق انجام شود. در غیر این‌صورت ممکن است سلول‌هایی که کار خود را درست انجام می‌دهند نیز از بین بروند.
انتقال DNA چگونه صورت می‌گیرد؟
بخشی از DNA/ ژن که به‌منظور ایجاد یک پروتئین موثر و کاربردی ساخته می‌شود داخل یک بسته یا «حامل» (vector) قرار دارد که معمولا در قالب یک ویروس، باکتری یا پلاسمید است.
این حامل به‌عنوان وسیله‌ای برای انتقال DNA جدید به سلول‌های فردی که بیماری ژنتیکی دارد عمل می‌کند.
وقتی DNA وارد سلول‌های بیمار شد، سیستم نرمال سلولی دست به کار شده و باعث تولید پروتئین درمانی شده و فرایند درمان بیمار آغاز می‌شود.
چالش‌های ژندرمانی
انتقال ژن به محل مورد نظر و به کار انداختن آن
خیلی مهم و حیاتی است که ژن جدید به سلول مورد نظر برسد.
انتقال ژن به سلول اشتباه نه تنها اثری نخواهد داشت، بلکه ممکن است باعث بروز مشکلاتی خاص در سلامتی بیمار شود.
وقتی ژن به سلول مورد نظر می‌رسد، باید فعالیت خود را انجام دهد.
سلول‌ها گاهی مانع این فرایند می‌شوند و این کار را با مختل کردن فعالیت ژن‌هایی می‌کنند که فعالیت‌های آن‌ها از نظرشان غیرعادی است.
جلوگیری از واکنش‌های ایمنی
وظیفه سیستم ایمنی بدن مبارزه با عوامل مزاحم است.
گاهی ژن‌های جدید که در فرایند ژندرمانی وارد بدن می‌شوند، به‌عنوان عوامل مزاحم آسیب‌زا شناخته می‌شوند.
این موضوع گاهی باعث واکنش ایمنی در بدن بیمار شده که ممکن است به فرد آسیب بزند.
به همین دلیل، دانشمندان به‌دنبال راهی‌اند که ژن‌ها را دور از چشم سیستم ایمنی بدن وارد بدن بیمار کنند.
به این منظور، دانشمندان معمولا از حامل‌هایی استفاده می‌کنند که کم‌تر باعث واکنش ایمنی بدن می‌شوند.
اطمینان از این‌که ژن جدید اختلالی در کارکرد ژن‌های دیگر ایجاد نمی‌کند
ایده‌آل این است که ژن جدیدی که در فرایند ژندرمانی وارد بدن بیمار می‌شود جذب ژنوم بیمار شده و فعالیت خود را تا پایان عمر فرد ادامه دهد.
خطری که در این فرایند وجود دارد این است که ژن جدید سر راه ژن دیگری قرار گرفته و کارکردهای آن را مختل کند.
اگر این اتفاق بیافتد، ممکن است آسیب‌های بدی به بیمار برسد. برای مثال، اگر ژن جدید بر سر راه ژنی قرار بگیرد که مسئول تنظیم تقسیم سلولی است، ممکن است بیمار سرطان بگیرد.
هزینه ژندرمانی
تعداد اختلال‌های ژنتیکی که با ژندرمانی بتوان آن‌ها را برطرف کرد، بسیار اندک است.
به همین دلیل نمی‌توان یک عدد مشخص برای هزینه‌های ژندرمانی اعلام کرد. گرچه ژندرمانی شیوه موثری در درمان بیماری‌هاست اما هزینه انجام آن بسیار بالاست.
بدون دیدگاه